2023年8月18日14:45 CST 更新
在首个获批的药物在商业推广上陷入困境后，有以色列血统的小型生物科技公司UroGen Pharma (URGN)希望再次获得投资者的青睐。我们有理由相信，这一次可能会不同。
UroGen今年7月份报告了两项积极的后期试验数据，数据显示，该公司一种旧的化疗药物改良配方对一部分膀胱癌患者的疗效优于标准疗法。该公司股价因此大涨，投资者押注这种治疗方法可能帮助患者避免反复手术。
该公司上月表示，预计明年将获得更多有关该药物反应持久性的数据，届时希望能将该药提交美国食品药品管理局(Food and Drug Administration, 简称FDA)审批。
FDA的审批仍可能遇到一项问题。但对投资者来说，更大的问题是，这是否真是一个能扭转UroGen局面的商业机会，还是可能会重蹈该公司之前获批药物Jelmyto的覆辙。
泌尿科医生在治疗膀胱癌时面临的一项挑战是，通过导管注入的化疗药物从尿道排出的速度太快，这使他们只能将手术作为部分患者的主要治疗手段。UroGen实际上是研制出了名为丝裂霉素的旧化疗药物的液体制剂，这种药物一旦进入人体就会转变成凝胶体，可以长时间作用于肿瘤。
UroGen的旧版药物Jelmyto和新药UGN-102都采用这种创新的化疗给药方法。但Jelmyto的目标市场是每年约6,000名尿道癌患者，而UGN-102的目标市场则要大得多，该市场每年新增82,000名患者，该公司称这意味着一个30亿美元的商机。看好UroGen的投资者认为，Jelmyto只是一项更大行动的热身，而悲观的投资者则认为Jelmyto的商业失败是一个警示信号。
这种信心的缺失在UroGen的股价上得到了反映。该公司7月份公布的数据显示，79%的患者在使用该疗法三个月后获得了完全反应，之后该公司股价上涨超过一倍，但可以说该股现在的估值依然不高。Oppenheimer的分析师Leland Gershell认为，到2020-2029年时段的晚些时候，UroGen的销售额将达到10亿美元。如果以这一预期金额的一半5亿美元计算，该公司的企业价值与峰值销售额之比约为1，低于现阶段许多生物科技公司的比率。
UroGen于2017年在纳斯达克上市，2018年股价飙升四倍，最高达到65美元，但在此之后，该公司失去了投资者的青睐，2022年股价一度跌至5美元，之后又回升至20美元上方。该公司由以色列裔美国人Arie Belldegrun担任董事长，他是一位连续创办数家生物科技公司的企业家。该公司上周公布，Jelmyto第二季度实现销售额2,100万美元，较上年同期增长27%。这一表现还不错，但还不像一款畅销药。
阻碍Jelmyto取得成功的原因不一定会在新药UGN-102上重演。除了患者人数较少之外，Jelmyto的给药过程也更为复杂，因为该药必须经过肾脏一路往上。奥本海默的Gershell解释说，到达膀胱则更加容易。
UroGen的首席执行官Liz Barrett说，通过确立丝裂霉素和该公司专有的RTGel技术的应用，该公司在Jelmyto方面的经验为其在泌尿科医生中奠定了基础。
前诺华(Novartis AG, NVS)肿瘤业务部门的负责人Barrett说：“如果获得批准，UGN-102有许多明显的不同之处，且更容易作为常规门诊手术给药，不需要使用专用设备或安排手术室时间。”
Tisch Hospital泌尿科主任William Huang博士认为，这种疗法不会取代目前的治疗标准，即手术治疗。但他认为这种疗法确实可以用于部分肿瘤复发的患者，或者那些由于某些原因不能进行手术的患者。Huang已经担任UroGen的顾问，也是该公司一些试验的主要研究者。
持有UroGen股票的Laurion Capital Management生物科技行业分析师Zhiqiang Shu认为，随着时间的推移，UGN-102数据的说服力将推动该疗法的应用。Shu说：“当一种新疗法具有明显的优越性时，就很难提出反对意见。”他表示：“这肯定是一个艰难的过程，但通过恰当的教育、恰当的营销努力，我认为泌尿科医生将开始采用这种潜在的新治疗标准。”在后期试验结果公布后，UroGen通过私人股票配股募集了约1.2亿美元。其他投资者可能也会为获得第二次机会考虑加入进来。
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发表于 2023-8-19 08:40:59